諮詢/林口長庚醫院血液科郭明宗主任
整理/癌症希望基金會

慢性骨髓性白血病(CML)是第9對及22對染色體轉位形成「費城染色體」，造成白血球異常增生的癌症。台灣一年新增二百多名病人，中位數年齡為五十至五十四歲，男性比女性多。常見的症狀有疲憊、發燒、瘀青、脾臟腫大、食慾不振、體重下降等。林口長庚醫院血液科主任郭明宗醫師表示，慢性骨髓性白血病是白血病的一種，也就是俗稱的慢性血癌。雖然這是一種病程進展緩慢的癌症，但在過去治療之路漫長，必須服用一輩子的藥物。不過，現在經過新一代的標靶藥物治療，有相當比例(約五到六成)的病人可以達到深度分子學反應(DMR)。以目前國際通用的檢測結果表示方法-IS (international scale)，深度分子學反應代表 IS < 0.01% 或 <0.0032%，用簡單的比喻也就是一萬到三萬顆血球裡找不到一顆癌細胞。這些病人有機會停藥且疾病不再復發，不用當一輩子的藥罐子。

新一代標靶療效佳讓更多病人有機會停藥享受無藥人生

慢性骨髓性白血病的治療主要是用標靶藥物，第一代標靶藥物於2001年問市，病人治療後如果達到主要分子學反應 (IS ≤ 0.1%)，也就是一千顆血球中只有一顆(或以下)的癌細胞，五年存活期為90%，十年存活率有83%，不過病人要一輩子服藥，不過已經較以往的治療成績好太多了而且更輕鬆。現在大多數慢性骨髓性白血病病人就像其他的慢性病 (如高血壓或糖尿病等) 病人一樣，透過良好的藥物控制，就能像健康人一樣的生活。不過如果患者自行停藥或間斷性用藥所導致抗藥性的產生，就可能會喪失療效導致疾病從慢性期惡化成加速期或急性期，危及患者的生命。

患者經過第一代標靶藥物治療後，約三至四成病人有機會達到深度分子學反應，這些病患有機會停藥。而新的第二代標靶藥物療效更好，約五到六成的病人可以達到深度分子學反應，有更多機會告別藥物，再也不用服藥。

雖然不用吃藥的願景十分美好，不過病患務必要注意。首先，停止用藥是一個高度專業的議題，患者必須符合嚴謹的條件及接受密集且準確的檢測，不是你想停就停。其次，停藥之後仍然有一定比例的患者疾病會復發，復發後再重啟原有的標靶藥物或不同的標靶藥物治療，有超過99%的病人仍能重新達到停藥前的深度分子學反應。雖然文獻有極少數病患停藥後不幸快速進入疾病惡化的案例，但比例非常低。所以有停藥意願的病患務必與你的主治醫師仔細討論利弊得失。

病人未按時服用標靶病情轉急性期不幸病逝

郭明宗醫師指出，不管是使用第一代或第二代標靶藥物，「想要停用藥物的前提是要乖乖吃藥，而且服藥的時間要夠久」。他有一名二十一歲年輕女病人是在2006年罹患慢性骨髓性白血病，結果在使用第一代標靶藥物治療後，療效不彰，兩年後換成第二代標靶藥物治療，反應依然不夠好。就在此時，跟這名年輕女孩同期的一名病人，因為沒有按時服用標靶藥物，病情急轉直下，突然轉為急性期而不幸病逝。這名年輕女孩嚇壞了，哭著來找郭醫師，坦承過去都沒有規則按時服藥，這時終於找到她治療效果不佳的原因了。

服用7年標靶達深度分子學反應年輕女孩不用再吃藥

後來，郭明宗醫師幫這名年輕女孩換另一種更合適她生活作息的標靶藥物，這次她聽從醫囑，認真服藥，終於達到深度分子學反應(IS <0.0032%)。由於病人很年輕，在長達7年的有效藥物治療後病患希望脫離藥物的桎梏。於是在醫療團隊嚴密的監控下開始停止服用藥物，至今已停藥4年，情況非常好。病人目前3個月回診一次，在診間與醫療人員聊聊天，談工作，談生活，快意人生。郭醫師呼籲，病人只要有信心，堅持走過這段不算短的用藥時間，終究會見到曙光，有機會可以擺脫藥物的束縛。

每種標靶副作用不同依狀況調整或換藥

郭明宗醫師指出，每種標靶藥物的副作用不同，第一代標靶藥物的副作用有水腫、皮膚變蒼白、心臟血管毒性等症狀，雖然療效不如第二代，但已經是此類標靶藥物中副作用最小的。第二代標靶藥物有二種藥物，其中一種心臟毒性較強，有心肌梗塞、腦中風、末稍血管栓塞、高血脂症及血糖控制不良等副作用，不過通常不會很嚴重；另一種藥物的心臟血管毒性較輕微，但是有三成的病人會出現肺積水的副作用。如果有嚴重副作用時，可根據病人的狀況調整劑量或換藥。

現在還有第三代標靶藥物，適用於使用第一、第二代標靶藥物後產生基因突變、治療失敗及對所有藥物產生不耐性的病患，療效非常好但是心臟血管毒性是此類標靶藥物中最嚴重。如果病人服用第三代標靶藥物後達到良好的分子反應，醫師可透過降低劑量來減輕副作用。第四代標靶藥物剛上市，心臟血毒性相對輕微，副作用不大，不過還有待觀察它的效果。

慢性骨髓性白血病的治療雖然漫長，但只要堅持遵從醫囑用藥，有任何不適的副作用隨時提出與醫師討論，不自己隨意停藥，病人一旦達到足夠時間的深度分子學反應，治癒停藥指日可待！

雖然慢性骨髓性白血病停藥的議題在近幾年為大家所關注與重視，不過患者也不用糾結能不能停藥，畢竟能夠好好的控制疾病，維持正常的生活品質才是最重要的。假如你沒有辦法達到停藥的條件，就把這個疾病當成慢性病，好好的吃藥控制與它和平相處。必竟眾生皆苦，而苦難正是上天饋贈給人最好的禮物。就讓醫者、家人、親友與你攜手，一起面對此生命中的意外。